ExCellThera annonce les résultats positifs des études de phase 2 de la thérapie cellulaire UM171
MONTRÉAL, 12 déc. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans le domaine de l'expansion et la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs chez 50 patients dans deux études multicentriques de phase 2 de la thérapie cellulaire UM171 menées dans des centres de greffe aux États-Unis, au Canada et en Europe, en s'appuyant sur des données solides antérieures provenant d'une étude de phase 1/2 et d'études de registre comparatives (CIBMTR et EBMT).
Les données ont été présentées pour la première fois lors d'une séance orale du 65e congrès annuel et exposition de l'American Society of Hematology (ASH) par Filippo Milano, M.D., Ph.D., professeur agrégé, division des sciences translationnelles et thérapeutiques, Fred Hutchinson Cancer Center. D'excellents résultats cliniques ont été démontrés à deux ans pour cette cohorte de patients à risque élevé et très élevé, notamment des taux élevés de survie globale (67 %) et de survie sans progression (63 %), ainsi que de faibles taux de mortalité sans rechute (19 %), de rechute (18 %) et de GVH chronique modérée à sévère (7 %).
« Il existe un besoin non satisfait de nouvelles options de traitement pour les patients atteints de leucémies et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé, qui ont de faibles taux de survie et une incidence élevée de rechute », a déclaré Filippo Milano, M.D., Ph.D., directeur du programme de greffe de sang de cordon du Fred Hutch. « Dans ces études de phase 2 portant sur la thérapie cellulaire UM171, environ 70 % des patients ont survécu deux ans après la greffe sans signe de récidive de la maladie. Ces résultats sont prometteurs, si l’on considère que 30 % des patients étudiés n’avaient constaté aucun bénéfice d’une greffe de cellules souches antérieure. En outre, 20 % de la population étudiée présentait une mutation génétique TP53 identifiée qui est associée à une issue particulièrement défavorable. »
« Les patients appartenant aux catégories à haut risque, y compris ceux atteints d'une maladie réfractaire ou active, présentant des anomalies génétiques ou ayant rechuté après une première greffe, disposent d'options de traitement limitées dans le cadre des normes de soins actuelles », a déclaré David Millette, président-directeur général d'ExCellThera. « Nous sommes très heureux de partager les résultats positifs de phase 2 de la thérapie cellulaire UM171, en nous appuyant sur les données solides de notre étude de phase 1/2 et des études comparatives de registre. Nous pensons que cela fait de la thérapie cellulaire UM171 une option de traitement potentielle pour les leucémies et les myélodysplasies à haut risque, sur la base de son profil combiné d’efficacité et de sécurité. A la lumière de ces données très convaincantes, nous sommes impatients de faire progresser la thérapie cellulaire UM171 vers une étude d’enregistrement de phase 3 dans les leucémies et myélodysplasies à haut et très haut risque en 2024. »
À propos de la thérapie cellulaire UM171
La thérapie cellulaire UM171 a été évaluée chez près de 100 patients adultes et pédiatriques atteints de troubles sanguins graves dans plusieurs études cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA. La thérapie cellulaire UM171 a terminé avec succès les études de phase 2 dans les leucémies aiguës et les myélodysplasies à risque élevé et très élevé, et une étude de phase 3 est attendue dès que possible.
Les patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé, y compris les patients atteints d'une maladie réfractaire ou active, les patients nécessitant une seconde greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d'autres anomalies génétiques, disposent d'options de traitement limitées avec de faibles taux de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles.
L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients incapables de trouver un donneur de cellules souches, les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.
La thérapie cellulaire UM171 est une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n'ont pas été établies par la FDA, l'EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.
À propos d’ExCellThera
ExCellThera est un chef de file mondial de l'amplification et de la qualité fonctionnelle des cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d'ExCellThera pour l'amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les CSH de n'importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l'édition de gènes. ExCellThera s'associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d'action de premier ordre pour l'expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d'informations, visitez excellthera.com et suivez-nous sur LinkedIn.